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          1型糖尿病首個疾病修正療法!預防性免疫治療單抗teplizumab在美國進入審查

          編輯說:teplizumab 2周療程治療將疾病風險降低50%、發病推遲≥2年,有潛力成為第一種可預防/延緩高危人群發展為臨床1型糖尿?。═1D)的療法。

          來源:生物谷      2022-03-22 11:071型糖尿病

          Provention Bio是一家致力于攔截和預防免疫介導性疾病的生物制藥公司。近日,該公司宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)已受理該公司重新提交的teplizumab生物制品許可申請(BLA):該藥是一種抗CD3單克隆抗體,用于高危人群延遲發生臨床1型糖尿?。═1D)。這里的高危人群是指體內存在2種或多種與T1D相關的自身抗體。FDA已指定該BLA審查的《處方藥申報者付費法案(PDUFA)》目標行動日期為2022年8月17日。

          重新提交BLA的目的是解決美國FDA在2021年7月發布的完整回應函(CRL)中指出的藥代動力學(PK)可比性考慮,以及CRL中指出的化學、制造和控制(CMC)以及產品質量考慮。CRL沒有提及任何與提交至原始BLA的療效和安全性數據包相關的臨床缺陷。

          如果獲得批準,teplizumab將成為第一種可預防/延緩高危人群發展為臨床T1D的療法,這將是繼一個世紀前胰島素問世以來,T1D治療方面取得的第一個重大進展。

          在美國,teplizumab于2019年8月被授予了突破性藥物資格(BTD)。在歐盟,teplizumab之前還被授予了優先藥物資格(PRIME)。PRIME是歐洲藥品管理局(EMA)推出的一個快速審批項目,與美國FDA的BTD項目相似,旨在加速醫藥短缺領域重點藥品的審評進程。

          來自關鍵TN-10研究數據顯示,在病程處于2期的1型糖尿?。═1D)癥狀前受試者中,與安慰劑相比,單個為期2周(14天)療程的teplizumab治療,將胰島素依賴性臨床期疾病延遲了至少2年。

          teplizumab作用機制

          teplizumab是一種研究性抗CD3單克隆抗體,開發用于攔截和預防臨床T1D。該抗體已在多項臨床研究中進行了評估,涉及超過1000例患者,其中超過800例患者接受了teplizumab治療。此前在新診患者中開展的研究顯示,teplizumab持續證明了其保持β細胞功能和減少外源性胰島素使用的能力。

          teplizumab的BLA,基于TrialNet開展的TN-10研究(“At-Risk”,NCT01030861)的臨床數據。該研究評估了teplizumab用于高危群體預防或延緩發生臨床1型糖尿?。═1D)的療效和安全性。結果顯示,與安慰劑相比,單個為期2周(14天)療程的teplizumab治療顯著推遲了高危兒童和成人臨床T1D的發病和診斷時間,T1D發病率降低50%,發病中位時間推遲至少2年。

          這些數據清楚地顯示,短期免疫治療可以顯著延緩T1D的臨床發生,開發不需要連續治療以影響自身免疫性疾病的免疫調節藥物將是一個重大的模式轉變。根據TN-10研究,teplizumab是第一個可顯著延遲T1D臨床發病的免疫調節劑,有望干預并從根本上改變高危群體的T1D進展!

          除了評估teplizumab用于T1D患者親屬中具有高風險個體預防T1D的潛力之外,Provention Bio公司也正在評估teplizumab用于新診斷為胰島素依賴性T1D患者的療效(III期PROTECT研究)。

          teplizumab臨床試驗數據

          TN-10研究共入組了76例年齡8-49歲的“高?!笔茉囌?,這些受試者是1型糖尿病患者的親屬、存在2種或多種T1D自身抗體和異常的葡萄糖代謝(血糖異常)、沒有糖尿病、但有很高的風險發展為糖尿病臨床疾病。72%的受試者年齡在18歲以下。研究中,這些受試者隨機接受teplizumab或安慰劑治療。

          研究結果已發表于國際醫學期刊《新英格蘭醫學雜志》(NEJM),文章標題為:An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes。數據表明,在高危兒童和成人中,與安慰劑相比,單個14天療程teplizumab治療顯著延遲了臨床T1D的發病和診斷,延遲的中位時間為2年。具體為,安慰劑組受試者臨床診斷T1D的中位時間為24.4個月,相比之下,teplizumab組受試者臨床診斷T1D的中位時間為48.4個月(HR=0.41;95%CI:0.22-0.78;p=0.006)。在研究期間,安慰劑組有72%的患者出現臨床糖尿病,teplizumab組僅為43%。研究中,teplizumab的耐受性良好,安全性數據與先前對新診患者的研究一致。

          這項具有里程碑意義的突破性研究表明,可以使用免疫療法,特別是teplizumab,來預防或顯著延緩臨床1型糖尿病發作至少2年時間。更重要的是,研究中約60%的受試者在一個療程的teplizumab治療后沒有出現T1D,比例是安慰劑組的2倍。

          teplizumab是第一個顯示可延遲T1D臨床發病的免疫調節劑。其臨床結果對于有患1型糖尿病風險的個人,如患者家屬,具有真正的臨床意義。延遲臨床T1D的發病可能意味著疾病負擔可能會推遲到患者能夠更好地管理其疾病的時間,例如嬰兒期、小學、高中甚至大學之后。teplizumab上市后,臨床醫生將可以干預并從根本上改變這些高危受試者的T1D進展。

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